BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. è una società biotecnologica globale specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie mirate per malattie genetiche rare. Fondata nel 1997 e con sede a San Rafael, California, il produttore biofarmaceutico si concentra sull’affrontare condizioni geneticamente definite e severe con opzioni di trattamento limitate. BioMarin offre biofarmaci commercializzati tra cui Voxzogo per l’acondroplasia, Palynziq e Kuvan per l’iperfenilalaninemia, Brineura per la malattia di Batten, e Vimizim, Naglazyme e Aldurazyme per disturbi da mucopolysaccharidosi. L’attenzione scientifica dell’azienda comprende terapie di sostituzione enzimatiche, terapie con piccole molecole e piattaforme avanzate di terapia genica per condizioni come l’emofilia di tipo A grave. Operante in oltre 80 paesi, BioMarin mantiene strutture globali di ricerca, sviluppo clinico e produzione di biologici a Novato, California, e a Shanbally, in Irlanda. Attraverso programmi di supporto dedicati ai pazienti come BioMarin RareConnections, l’azienda assiste fornitori di assistenza sanitaria, pazienti e famiglie nel percorso di trattamento. BioMarin amplia costantemente il proprio pipeline clinico per sviluppare terapie innovative per malattie rare metaboliche, di accumulo lisosomiale e displasie scheletriche a livello globale.