BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung zielgerichteter Therapien für seltene genetische Erkrankungen spezialisiert hat. Gegründet 1997 und mit Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien, konzentriert sich der Biopharma-Hersteller darauf, schwere genetisch definierte Erkrankungen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten anzugehen. BioMarin bietet kommerzialisierte Biopharmazeutika, darunter Voxzogo zur Achondroplasie, Palynziq und Kuvan für Phenylketonurie, Brineura für Batten-Krankheit sowie Vimizim, Naglazyme und Aldurazyme für Mucopolysaccharidose-Erkrankungen. Der wissenschaftliche Fokus des Unternehmens umfasst Enzymersatztherapien, kleine Molekültherapeutika und fortschrittliche Gentherapie-Plattformen für Erkrankungen wie schwere Hämophilie A. Weltweit in über 80 Ländern tätig, betreibt BioMarin globale Forschungs-, klinische Entwicklungs- und Biologika-Herstellungsstandorte in Novato, Kalifornien, und Shanbally, Irland. Durch engagierte Patientenunterstützungsprogramme wie BioMarin RareConnections unterstützt das Unternehmen Gesundheitsdienstleister, Patienten und Familien während der Behandlungsreisen. BioMarin erweitert kontinuierlich seine klinische Pipeline, um bahnbrechende Therapien für seltene Stoffwechsel-, Lysosomen-Speicher- und Skelettdysplasien weltweit voranzutreiben.