BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. to globalna firma biofarmaceutyczna specjalizująca się w rozwoju i komercjalizacji ukierunkowanych terapii dla rzadkich chorób genetycznych. Założona w 1997 roku i mająca siedzibę w San Rafael w Kalifornii, producent biofarmaceutyczny koncentruje się na leczeniu ciężkich schorzeń genetycznie określonych z ograniczonymi opcjami leczenia. BioMarin oferuje skomercjalizowane bioprzeciwciała w tym Voxzogo dla achondroplazji, Palynziq i Kuvan dla fenyloketonurii, Brineura dla choroby Battena oraz Vimizim, Naglazyme i Aldurazyme dla zaburzeń mucopolysacharydozy. Naukowe priorytety firmy obejmują terapie zastępcze enzymów, leki o małych cząsteczkach oraz zaawansowane platformy terapii genowej dla chorób takich jak ciężka hemofilia A. Działalność w ponad 80 krajach, BioMarin prowadzi globalne badania, rozwój kliniczny oraz produkcję biologik w Novato w Kalifornii i Shanbally w Irlandii. Dzięki dedykowanym programom wsparcia pacjentów, takim jak BioMarin RareConnections, firma wspiera dostawców opieki zdrowotnej, pacjentów i rodziny przez cały proces leczenia. BioMarin stale poszerza swój pipeline kliniczny, aby wprowadzać na rynek przełomowe terapie dla rzadkich chorób metabolicznych, magazynowania w lizosomach i dysplazji szkieletowych na całym świecie.