BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc. es una empresa global de biotecnología que se especializa en el desarrollo y la comercialización de terapias dirigidas para enfermedades genéticas raras. Fundada en 1997 y con sede en San Rafael, California, el fabricante biofarmacéutico se centra en abordar condiciones genéticamente definidas graves con opciones de tratamiento limitadas. BioMarin ofrece biofármacos comercializados, incluyendo Voxzogo para la acondroplasia, Palynziq y Kuvan para la fenilcetonuria, Brineura para la enfermedad de Batten, y Vimizim, Naglazyme y Aldurazyme para trastornos de mucopolisacaridosis. El enfoque científico de la empresa abarca terapias de reemplazo enzimático, fármacos de moléculas pequeñas y plataformas avanzadas de terapia génica para condiciones como la hemofilia A grave. Con operaciones en más de 80 países, BioMarin mantiene instalaciones globales de investigación, desarrollo clínico y fabricación de biológicos en Novato, California, y Shanbally, Irlanda. A través de programas dedicados de apoyo a pacientes como BioMarin RareConnections, la empresa ayuda a proveedores de atención médica, pacientes y familias a lo largo de los procesos de tratamiento. BioMarin continúa expandiendo su pipeline clínico para avanzar terapias innovadoras para enfermedades metabólicas raras, de almacenamiento lisosomal y displasias esqueléticas a nivel mundial.